Успішна майже на 100%. Технологія CRISPR ефективно лікує генетичні захворювання

Новий метод редагування генів вже 2023 року може стати офіційно визнаним методом лікування генетичних захворювань.

Нове дослідження показує, що експериментальна технологія редагування генів досі демонструє високу ефективність при лікуванні генетичних захворювань крові навіть після трьох років випробувань.

Вперше технологію для редагування генів CRISPR випробували на людях у США у 2019 році. Випробування проводилося на пацієнтах з дуже рідкісними та захворюваннями крові: бета-таласемією та серповидноклітинною анемією. Процес лікування полягає в тому, що вчені беруть стовбурові клітини з крові пацієнта, потім проводять генетичні зміни і повертають назад.

Перші результати випробувань показали велику ефективність нового методу лікування. У 2019 році двоє пацієнтів практично вилікувалися від хвороби, принаймні кілька місяців спостережень підтвердили це. У 2021 році нову технологію застосували для лікування вже 22 пацієнти і результати показали 100% успіх. У семи пацієнтів ефективність лікування не знижувалася протягом цілого року.

Тепер учені представили результати третьої фази випробувань нового методу лікування. Цей метод, що базується на технології редагування генів CRISPR, назвали exa-cel. У новому випробуванні брали участь уже 75 людей. 44 з них страждали від бета-таласемії, а 31 – від серповидноклітинної анемії.

42 з 44 пацієнтів з бета-таласемією повністю вилікувалися від свого захворювання і більше не знадобилося переливання крові. Але у двох осіб обсяг необхідної для переливання крові зменшився на 75% і 89%. Що стосується пацієнтів з серповидноклітинною анемією, то у них також не виявилося симптомів захворювання під час тривалого спостереження. Також, за словами вчених, у них є результат, який підтверджує, що ефективність лікування не знизилася протягом 37 місяців після початку генетичної терапії.

“Наші нові дані після третьої фази випробувань нового методу лікування генетичних захворювань крові показують, що цей новий метод можна використовувати у клінічній практиці”, – каже Кармен Божик із компанії Vertex, яка розробила новий метод лікування.

У компанії хочуть внести нову технологію для лікування на затвердження Управління санітарного нагляду за якістю харчових продуктів та медикаментів США вже цього року. Якщо його затвердять на початку 2023 року, як офіційний метод лікування захворювань крові, це буде перший метод редагування генів на основі CRISPR, який буде схвалений для використання в США.

Як уже писав Фокус , нове дослідження показує, що редагування генів за допомогою технології CRISPR може допомогти позбавити людей алкоголізму.

Залишити відповідь

Ваша e-mail адреса не оприлюднюватиметься.